Przełom dla pacjentów z SMA – od 1 września 2022 w Polsce refundowany będzie najdroższy lek świata

Od 1 września br. na liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA – Zolgensma. Polska jest jednym z nielicznych państw, które zapewniają kompleksowe leczenie SMA, ale politycy opozycji kwestionują nawet tę decyzję. W 2022 roku polscy pacjenci zyskali dostęp do 84 nowoczesnych terapii chorób rzadkich.

W Polsce leczenie rdzeniowego zaniku mięśni jest od 2019 r. finansowane ze publicznych środków. W Polsce, jako pierwszym kraj europejskim, powszechne wykonywane są badania przesiewowe. Od kwietnia 2021 roku do lipca 2022 r. przebadano prawie 282 tys. noworodków – u 38 zdiagnozowano SMA. Wprowadzanie nowoczesnych technologii jest możliwe dzięki Funduszowi Medycznemu. Roczna refundacja tylko leku Zolgensma wyniesie ok. 300 mln zł. Koszt rynkowy tego leku dla jednego pacjenta wynosi w granicach 9 mln zł w zależności od kursu dolara, bo jest lekiem amerykańskim. Kolejnym lekiem na SMA, który znajdzie się na wrześniowej liście refundacyjnej, będzie Evrysdi. Tym samym Polska jest jednym z liderów w leczeniu SMA.

• Dajemy dostęp do wszystkich trzech leków na SMA. To szansa dla nowonarodzonych dzieci na prawidłowy rozwój. Mamy znakomite wyniki w leczeniu 810 pacjentów. Najważniejsze jest jak najwcześniejsze rozpoczęcie terapii. Dla pacjentów z SMA istotna jest możliwość identyfikacji w okresie przedobjawowym. Nie ma dowodów, by któraś z terapii była bardziej skuteczna – podkreślała kierownik Katedry i Kliniki Neurologii w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
• Każdy lek na SMA działa tak samo dobrze, jeśli jest wcześnie podany. Skuteczność terapii jest bardzo podobna – dodała Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, która ekspertem w dziedzinie neurologii i neurologii dziecięcej, kierownikiem Kliniki Neurologii i Epileptologii i zastępcą przewodniczącego Rady Naukowej w Instytucie Zdrowia Dziecka w Warszawie.
• Jesteśmy jednym z nielicznych krajów, które oferują powszechne badania przesiewowe i jednym z czterech, które oferują kompleksowe leczenie – wyliczył przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP Piotr Czauderna.
• Zolgensma to przełomowy lek, który zmienia życie – mówił Kacper Ruciński z Fundacji SMA

Jak poinformowano w trakcie dzisiejszej konferencji prasowej producent we wniosku refundacyjnym do programu lekowego poinformował o głównym badaniu rejestracyjnym, które było prowadzone w grupie wiekowej od pół miesiąca do blisko 6 miesięcy. To było pierwsze badanie rejestracyjne. Badanie trzeciej fazy objęło 22 pacjentów, których średnia wieku to było 3,7 miesiąca. Jest też drugie badanie rejestracyjne przeprowadzone wśród 33 dzieci w średnim wieku 4,1 miesiąca. To jest grupa wiekowa od blisko 2 miesięcy do 6 miesięcy – wyjaśnił rzecznik prasowy ministerstwa zdrowia Wojciech Andrusiewicz.

Rzecznik ministerstwa zdrowia dodał, że jeżeli ktokolwiek mówi, że jest w stanie wymóc na kimkolwiek, żeby program lekowy został poszerzony, to to jest populizm i stwierdził m.in.: Nie możemy sobie pozwolić na to, żeby dzisiaj grać najsłabszymi, grać dziećmi, a tak można niestety odebrać ostatnie posunięcia i ostatnie działania liderów niektórych partii politycznych. W ostatnim czasie pojawiły się w mediach społecznościowych wypowiedzi prezesa Polskiego Stronnictwa Ludowego Władysława Kosiniaka-Kamysza, który jest lekarzem oraz posłanki Platformy Obywatelskiej Moniki Wielichowskiej.

Rodzice dzieci chorych na SMA walczą o pełną refundację leczenia. Wykluczenie ze wsparcia dzieci powyżej sześciu miesięcy życia to dla nich ogromny dramat. Już we wtorek, w Sejmie, spotkamy się, by porozmawiać o rozszerzeniu tej pomocy. Ministrze @a_niedzielski, czekamy na Pana! pic.twitter.com/iyIR61YT0R

— Władysław Kosiniak-Kamysz (@KosiniakKamysz) August 24, 2022

Nie wolno stawiać barier w refundacji terapii dla dzieci. Nie wolno dzielić dzieci. Dziś spotkaliśmy się z rodzicami dzieci chorych na #SMA, które zostały wykluczone ze wparcia. Przygotowaliśmy i składamy wniosek o zwołanie posiedzenia sejmowej Komisji Zdrowia w tej sprawie. pic.twitter.com/YIFpqDWOVY

— Monika WIELICHOWSKA (@MWielichowska) August 30, 2022

W Polsce, oprócz Zolgensmy dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA. Terapia nusinersenem (Spinrazą) podawanaa jest dooponowo przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając cztery dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na cztery miesiące. Terapia nusinersenem finansowana jest od prawie 3,5 roku. Jeżeli pojawią się przeciwskazania do leczenia tym związkiem, to dostępny jest także trzeci lek, który od 1 września br. również będzie objęty refundacją. Evrysdi podaje się doustnie i przeznaczony jest dla pacjentów w wieku od dwóch miesięcy.